Мальчики страдают миодистрофией Дюшенна. Это наследственная болезнь, которая приводит к слабости мышечных тканей. До появления препарата она считалась смертельной. Отметим, что стоимость «Элевидиса» — более трех млн долларов.
«Благодаря возможностям Фонда для российских врачей становятся оперативно доступны инновационные препараты терапии тяжелых и редких заболеваний, в том числе, уникальные препараты генной терапии. Созданный президентом России Фонд „Круг добра“ с 2021 года оплатил дорогостоящие лекарства, медицинские изделия, уникальные операции более 26 тысячам детей», — рассказал председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.
С конца июня препарат был закуплен для 50 детей из разных регионов страны за счет средств благотворительного фонда «Круг добра». «Элевидис» не излечивает от болезни, но может замедлить болезнь, облегчить ее течение и продлить жизнь маленьких пациентов. Он вносит в организм самый длинный ген — дистрофин, отвечающий за жизнедеятельность мышечной ткани.